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指股網(wǎng)獲悉，9月29日，Amicus Therapeutics, Inc.(FOLD.US)宣布，美國FDA已經(jīng)批準(zhǔn)Pombiliti(cipaglucosidase alfa)+ Opfolda(miglustat)65 mg膠囊上市，治療晚發(fā)型龐貝病患者，這些患者體重超過40公斤并且接受現(xiàn)有酶替代療法(ERT)之后病情沒有改善。這是首款針對這些患者的雙成分療法。它也是首款獲得FDA突破性療法認(rèn)定治療龐貝病的療法。

據(jù)悉，Pombiliti + Opfolda是一款獨特的雙成分療法。Pombiliti(是一種人源重組酸性α-葡萄糖苷酶，具有優(yōu)化的多糖修飾，可加強(qiáng)細(xì)胞對藥物的吸收。被細(xì)胞吸收后，它被處理成為成熟的活性形式，可以降解糖原。Opfolda是一種口服酶穩(wěn)定劑，旨在穩(wěn)定血液中的蛋白酶，增強(qiáng)cipaglucosidase alfa的活性。此前，它已經(jīng)獲得了歐盟和英國監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)。

Pombiliti + Opfolda的治療效果和安全性也得到了臨床研究的支持。此前，根據(jù)1/2期臨床研究的療效結(jié)果，F(xiàn)DA授予它治療晚發(fā)型龐貝病的突破性療法認(rèn)定。關(guān)鍵性3期臨床試驗PROPEL的試驗結(jié)果顯示，這一雙成分療法與標(biāo)準(zhǔn)治療方式alglucosidase alfa相比，在治療晚發(fā)型龐貝病患者(包括已經(jīng)過ERT治療但治療需求尚未得到滿足的患者)方面獲得了具有臨床意義的改善效果。